0
Исследователи школы медицины Западного резерва Case Western Reserve синтезировали первый искусственный прион человека, драматическое развитие в борьбе с разрушительной формой болезни мозга, которая до сих пор ускользала от лечения.
Прионы - это белки, которые неправильно сфальсифицированы. Они могут связываться с соседними нормальными белками в мозге, вызывая эффект домино, провоцирующий микроскопические отверстия, превращая мозг в губку, что приводит к постепенному ухудшению состояния, деменции и смерти. Существует множество типов прионных заболеваний у людей; наиболее распространенной из которых является болезнь Крейтцфельдта-Якоба (CJD). Почему и как происходит неправильное сложение человека прион, было загадкой, которую группа Case Western Reserve, возможно, решила своими новыми выводами.
«До сих пор наше понимание прионов в мозге было ограничено. Способность генерировать синтетические прионы человека в пробирке, как мы это сделали, позволит нам достичь гораздо более их глубокого понимания структуры и репликации. Это имеет решающее значение для развития ингибиторов их репликации и распространения по всему мозгу, что крайне важно для прекращения болезни мозга, связанной с прионами», - сказал Джири Г. Сафар, доктор медицинских наук, профессор патологии и неврологии в Медицинской школе Case Western Reserve и ведущий автор исследования.
Исследователи сообщили о своем успехе в синтезе нового, очень разрушительного человеческого приона из генетически модифицированного человеческого прионного белка, экспрессируемого в бактериях E. coli. Они также обнаружили существенный кофактор, известный как Ganglioside GM1 - молекула клетки, модулирующая передачу сигналов от клетки к клетке, инициируя инфекционную репликацию и передачу болезни, связанной с прионами. Это открытие повышает надежду на новые терапевтические стратегии с использованием аналоговых препаратов с ингибирующим или блокирующим действием на репликацию приона человека.
